科学家开发出了通用的供体干细胞，有一天可以为患有致命性脑部疾病(例如卡纳万病)的儿童以及患有其他退行性疾病(例如阿尔茨海默氏症和多发性硬化症)的患者提供挽救生命的治疗。

加州希望之城贝克曼研究所的团队使用了一种技术，可以将来自健康捐赠者的工程低免疫原性细胞移植到人源化疾病模型中，而无需激活免疫系统来杀死外来治疗剂。

“这种现成的方法可以很容易地扩展，以改善因化疗或放疗副作用而出现认知障碍或运动功能受损的癌症患者的生活质量，”神经退行性疾病科主任史艳红说该研究所的疾病和神经科学教授。

从事这项研究12年的Shi说，这是第一次将干细胞设计为针对中枢神经系统疾病的细胞疗法的通用供体。

这种“现成的”方法可以为需要细胞治疗的患者提前三到六个月提供挽救生命的治疗。

在最近发表在《Advanced Science》杂志上的这项研究中，研究人员将含有功能性天冬氨酸酰化酶(ASPA)基因的健康人类皮肤细胞改造为诱导多能干细胞(iPSC)，然后将 iPSC 分化为少突胶质祖细胞，即产生细胞的前体细胞。髓磷脂，包裹神经纤维的绝缘鞘。

就像子弹头列车一样，髓鞘促进信息沿着神经元轴突的光速传输。

与对照小鼠相比，接受治疗的卡纳万病动物模型表现出 ASPA 活性增加，并且代谢物 N-乙酰基-L-天冬氨酸 (NAA) 在大脑中的毒性积累减少。

过多的 NAA 与运动功能受损、智力缺陷和过早死亡有关。

结果，接受治疗的小鼠表现出髓鞘形成增加和运动功能大大改善。重要的是，通用供体细胞能够逃避受体小鼠的免疫攻击。